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上證報中國證券網(wǎng)訊 當?shù)貢r間1月16日，專注于研發(fā)基因藥物的生物制藥公司CRISPR Therapeutics宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準其CRISPR/Cas9基因編輯細胞療法（商品名：CASGEVY）用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。
這是該療法在美獲批的第二項適應癥。2023年12月8日，F(xiàn)DA批準其用于治療伴有復發(fā)性血管閉塞危象（VOC）的患有鐮狀細胞病（SCD）的12 歲及以上的患者。
2023年11月16日，英國藥品與保健品管理局批準基于CRISPR基因編輯技術開發(fā)的Casgevy療法投入應用，用于治療12歲及以上的鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者，成為全球首個獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。（霍星羽）
